Nowa terapia pozwala na wyleczenie nawet kilkuletnich ran w przebiegu EB

Ten tekst przeczytasz w 2 min.

B-VEC to żel do terapii genowej przeznaczony dla pacjentów z dystroficzną postacią Epidermolysis bullosa (EB; pęcherzowe oddzielanie się naskórka) opracowany przez naukowców ze Stanford Medicine. W kolejnej fazie badań klinicznych preparat znów okazał się skuteczny – nawet u 67 proc. uczestników doszło do całkowitego zagojenia się ran po 6-miesięcznej terapii.

W przebiegu EB dochodzi do oddzielania się naskórka i występowania pęcherzy. Dystroficzna postać choroby jest najczęstsza i nieuleczalna, a niekiedy prowadzi nawet do powstawania śmiertelnych dla pacjenta ran. Powikłaniami często są niedożywienie pacjenta, niedokrwistość, oporny świąd, ból, zakażenia i krytyczna kolonizacja bakterii. W dystroficznej postaci EB rany mogą utrzymywać się nawet kilka lub kilkadziesiąt lat. Są przy tym niezwykle bolesne, a metody leczenia są ograniczone.

Terapia, która zmienia życie

Naukowcy przeprowadzili kolejne już badanie kliniczne nad zastosowaniem terapii B-VEC (zobacz także: Wyniki badań nad miejscową terapią genową leczenia ran w przebiegu dystroficznej postaci EB jeszcze w tym roku). Badanie wykazało poprawę gojenia się ran u 31 proc. chorych, a po sześciu miesiącach cotygodniowego stosowania terapii całkowicie zagoiło się 67 proc. ran. Wyniki badań opublikowano 15 grudnia w „The New England Journal of Medicine”.

Po czterech miesiącach zauważyłem poprawę w przypadku dużej rany na plecach, którą miałem przez 20 lat – powiedział jeden z uczestników badania, 22-letni Vincenzo. – Po sześciu miesiącach rana całkowicie się zagoiła i była znacznie miej bolesna.

Dr med. Peter Marinkovich ze Stanford Medicine, główny autor badania, podkreślił, że terapia zmieniła życie Vincenzo. – Teraz może się kąpać i spać na plecach bez bólu. Ta terapia miała ogromny wpływ na jakość życia Vincenzo i innych uczestników badania – dodał ekspert.

W jaki sposób powstają rany w przebiegu dystroficznej postaci EB?

Pacjenci z dystroficzną postacią pęcherzowego oddzielania się naskórka mają mutację genetyczną, która utrudnia organizmowi wytwarzanie białka kolagenowego typu VII, które odpowiada za prawidłowe tworzenie się włókien kotwiczących, umocowujących błonę podstawną skóry właściwej. Brak genu nazwie COL7A1 lub jego mutacje doprowadzają do pęcherzowego oddzielania się naskórka. Skóra i błony śluzowe są więc bardzo delikatnepodatne na wszelkiego rodzaju urazy.

Terapia B-VEC dostarcza zdrową kopię genu COL7A1 do komórek w organizmie za pomocą nieszkodliwego, zmodyfikowanego wirusa opryszczki pospolitej. Żel można nakładać wielokrotnie, gdyż wirus omija układ odpornościowy, a więc nie wywołuje odpowiedzi immunologicznej.

Nie zaobserwowaliśmy stanu zapalnego, znaczących skutków ubocznych ani neutralizacji immunologicznej leku, nawet przy wielokrotnym podawaniu żelu w ciągu 6 miesięcy – wyjaśnił dr Marinkovich.

Naukowcy oczekują obecnie na zatwierdzenie terapii przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Po otrzymaniu pozytywnej decyzji będzie to pierwsza genowa terapia miejscowa w leczeniu EB dostępna do użytku w Stanach Zjednoczonych.

Źródła: interestingengineering.com, forumleczeniaran.pl